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零突破! 中国自研抗癌新药出海

零突破! 中国自研抗癌新药出海

    抗癌新药“泽布替尼” 来源:百济神州网站

 

 

    美国食品和药物管理局14日批准药物泽布替尼用于治疗套细胞淋巴瘤。这是首款由中国药企自主研发、获得美药管局批准上市的抗癌新药。

    泽布替尼由中国公司百济神州自主研发。主持相关临床研究的中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任朱军在百济神州发布的新闻稿中说,中国生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得美药管局批准,是中国生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑。

    “该药成为第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药,实现了中国原研新药出海‘零的突破’”。15日,百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士说。

    可用于治疗多种恶性肿瘤

    淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称,是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一,在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中,套细胞淋巴瘤侵袭性较强,中位生存期仅为三至四年。

    泽布替尼是由百济神州公司的科研团队完全自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂,目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。

    BTK是B细胞受体信号通路的关键组成部分,在许多白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞中,该信号通路经常处于异常激活的状态,因此抑制BTK活性、切断这一信号通路成了许多抗癌新药研发的重点。

    临床试验显示对中外患者都有效

    据百济神州高级副总裁汪来博士介绍,相比于第一代BTK抑制剂,泽布替尼的试验数据显示出其有良好的靶点选择性和完全持久的BTK抑制作用。

    汪来表示,泽布替尼获批得益于两项临床试验的有效性数据,其中一项为北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军主持的治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者多中心2期临床试验,结果显示,在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中,84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

    另外一项是在澳大利亚进行的1期临床试验,证明该药不仅对中国患者人群有效,也在其他患者人群中奏效。

    层层筛选 预计年内真正入市美国

    这一新药是如何“炼成”的?

    汪来介绍,泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心,2012年7月,研究团队正式对BTK开发项目立项,经过一系列筛选与测试,最终在500多个化合物中,选定了最终候选分子,为其编号BGB-3111,意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

    泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士表示:“最初立项时,我们的目标很明确,一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构,希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化,并最大程度减少脱靶现象,以降低不良反应的发生率。同时,通过工艺上的一系列改进,力求实现药物在体内更好地吸收。”

    据悉,2014年泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段,同年8月,完成了全球第一例患者给药。

    2019年1月,泽布替尼获FDA授予的“突破性疗法认定”,成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。

    8月,FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请,并授予其优先审评资格。

    “同时,泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究,这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。”汪来说。

    吴晓滨表示,美国商业团队目前已经建立、培训完毕,美国患者很有可能在年内就能用上这款药物。

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    创新原研药密集获批上市 不再单纯依赖高价进口药

    泽布替尼的突破,对于业内人士和广大患者来说,无疑都是令人振奋的消息。不过,这只是国内药企创新的“冰山一角”。

    就在本月初,中国医药史上还发生了件激动人心的大事。

    11月2日,国家药品监督管理局批准治疗阿尔茨海默病原创新药甘露特钠胶囊(GV-971)上市,商品名为“九期一”。

    在这之前,全球医药史上已经17年没有任何一款针对这一人类“记忆癌症”的药物上市,“九期一”的问世,填补了17年的一个巨大的空白。

    在抗癌药方面,2018年底,中国自主研发的抗肿瘤1类创新药——达伯舒,通过国家药品监督管理局优先审评审批程序获准上市,为部分霍奇金淋巴瘤等肿瘤患者提供了免疫治疗新模式。今年5月,恒瑞医药自主研发的抗癌药注射用卡瑞利珠单抗也获批。

    值得一提的是,不少国产原研药疗效和安全性与同类进口药物相当,但价格将明显低于同类进口药,这也使得市场不再只是跨国药企的天下,迫使各大药企不得不在提质降价上做文章。

    而从研发投入角度看,也能看出国内药企的追赶趋势。

    据证券时报网本月初消息,三季报统计显示,具备可比数据的201家制药企业,今年第三季度合计研发费用达到81.44亿元,同比、环比分别增长34%和17%。

    均被纳入优先审评通道 有望早日惠及我国本土患者

    国产创新药的研发,自然离不开政策的支撑。

    近年来,国家层面出台的一系列举措,加快了新药审批的速度,这对药企来说,降低了时间成本,大大提升了创新能力。

    长久以来,在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口,而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药。

    近年,我国医药行业加快转型升级,尤其在药改、医改的利好政策驱动下,制药业兴起了创新浪潮。“我国近年来持续深入的药品审评审批制度改革及医保支付制度改革,为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。”吴晓滨说。

    据悉,百济神州已于2018年8月和10月,向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤与复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请,并均被纳入优先审评通道,有望早日惠及我国本土患者。

    百济神州高级副总裁闫小军透露,泽布替尼在本月将进行国内评审部门的生产审核,“不出意外的话,年内将通过国内审批。在国内获批后,泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。”

    历史性突破 从仿制药大国走向创新药大国

    中国自2016年起开展药品上市许可持有人制度。这是药品审评审批制度改革的一项重要内容,加速了新药研发速度,让新药有机会先完成、再完美。

    2017年2月,国务院印发的《“十三五”国家药品安全规划》对外公布。

    在这份《规划》中明确提出,要鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市,对具有明显临床价值的创新药及防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的临床急需药品,实行优先审评审批。

    而即将于今年12月1日起施行的新版药品管理法中,也明确鼓励研究和创制新药。新法增加和完善了十多个条款,增加了多项制度举措,为鼓励创新,加快新药上市。

    这其中包括,重点支持以临床价值为导向,对人体疾病具有明确疗效的药物创新。鼓励具有新的治疗机理,治疗严重危及生命的疾病、罕见病的新药和儿童用药的研制。

    来自国家药品监督管理局的数据显示,在创新药的申请方面,2018年比2016年增加75%。2018年国家药监局审批的新药共48个,其中抗癌新药18个,比2017年增长157%。

    有业内人士评价称,从仿制药大国走向创新药大国,中国已经迈开了坚实的一步。

    据新华社 科技日报 中新社